Биотехнологическая компания Isis Pharmaceuticals опубликовала промежуточные результаты 2 фазы клинических испытаний ISIS-SMNRx у детей, больных спинальной мышечной атрофией



Isis Pharmaceuticals, Inc опубликовала промежуточные результаты 2 фазы клинических испытаний своего препарата  ISIS-SMN Rx у детей, страдающих от спинальной мышечной атрофии 1 типа. В этот этап испытаний 4 младенца до года получали несколько доз ISIS-SMN Rx, генетического лекарства, действующего через систему РНК-интерференции. После 6 месяцев лечения дети живы и могут дышать без искусственной респираторной поддержки. На момент публикации возраст детей колеблется от 9,5 до 16 месяцев, их средний возраст - 12,5 месяцев. Как правило, большая часть детей с спинальной мышечной атрофией 1 типа не доживают до двух лет.  В конце  2013 года компания сообщила, что планирует вовлечь 20 пациентов во 2 фазу клинических испытаний данного препарата. Помимо этой группы испытуемых, ISIS-SMN Rx исследуется среди пациентов с спинальной  мышечной атрофией 2 и 3 типа, имеющих более мягкое течение. Клиническое испытание зарегистрировано в   NCT.

ссылка