Гибридные белки рецепторов активина – эффективные кандидаты в лекарства для лечения бета-талассемии.
Celgene Corporation (NASDAQ:CELG) и Acceleron Pharma Inc. (NASDAQ:XLRN) представили промежуточные результаты клинических испытаний кандидатов в лекарства для лечения бета-талассемии на 19 ежегодном конгрессе Европейской Гематологической Aссоциации. Сотатерцепт (sotatercept) и ACE-536 оказались достаточно эффективными при лечении пациентов с бета-талассемией, зависящей и не зависящей от гемотрансфузий. При лечении этими препаратами концентрация гемоглобина в крови пациентов повышалась, а перегрузка железом и трансфузионная нагрузка снижались. Однако несколько пациентов были вынуждены покинуть исследование из-за побочных эффектов (аритмия, боль в костях, флебит).
ACE-536 – гибридный белок рецептора активина типа IIB. Сотатерцепт – гибридный белок рецептора активина IIA. Оба белка – лигандные ловушки для белков семейства ТРФ-бета (трансформирующий фактор роста бета), участвующих на поздних стадиях эритропоэза и регулирующих дифференцировку и созревание поздних предшественников эритроцитов.